過去CRISPR系統(tǒng)無法靶向的特異性突變將迎來轉(zhuǎn)機

麻省理工學(xué)院用新方法發(fā)現(xiàn)了一種新Cas9酶，僅需1個G的PAM序列PAM將大大增加CRISPR-Cas系統(tǒng)在基因組中潛在靶標數(shù)量。過去CRISPR系統(tǒng)無法靶向的特異性突變將迎來轉(zhuǎn)機。新的ScCas9與原來常用的SpCas9共享89.2％的序列相似性，預(yù)計其克隆生產(chǎn)以及應(yīng)用到已有體系或許不會太困難。?CRISPR-Cas9系統(tǒng)需要與靶標相鄰的PAM序列以促進Cas9酶識別和結(jié)合至該位點（CRISPR

NBT | 陳斯迪組建立新型AAV轉(zhuǎn)座子CRISPR篩選技術(shù)并在CD8 T細胞上篩選出膠質(zhì)母細胞瘤免疫治療新靶點

近年來，腫瘤免疫療法給無數(shù)的腫瘤患者帶來了希望。免疫檢查點療法是當前腫瘤免疫治療的核心，PD-1或是其配體PD-L1以及CTLA4抗體在部分腫瘤治療過程中表現(xiàn)非常優(yōu)越。這也逐漸讓免疫檢查點療法成為臨床一線標準療法。由此可見，免疫檢查點療法的重要性不言而喻，這也讓該領(lǐng)域的開創(chuàng)者JamesAllison和TasukuHonjo贏得了2018年諾貝爾生理醫(yī)學(xué)獎。然而，對于患有膠質(zhì)母細胞瘤（Gliobla

專家點評NEJM |世界首例！陳虎/鄧宏魁/吳昊合作團隊報道首例CRISPR編輯干細胞治療HIV和白血病患者

作為最先進、最熱門的基因編輯技術(shù)，CRISPR-Cas9技術(shù)被廣泛用于編輯哺乳動物細胞的基因組，具有非常巨大的臨床應(yīng)用潛能。目前，CRISPR為基礎(chǔ)的療法已經(jīng)開始臨床試驗（NCT03655678、NCT03399448），以研究其安全性和可行性，但試驗的結(jié)果還沒有報道。?同種異體移植天然攜帶CCR5突變的造血干細胞和祖細胞（HSPCs）能夠長期根除HIV-1，CCR5是HIV入侵的關(guān)鍵共受體。10