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基因編輯與干細胞聯(lián)合,有望從源頭治病!


生命的秘密藏在基因里
 
早在上世紀90年代初,來自美、法、中等5個國家的科學家開始了人類基因組計劃,共同測定人體內2.5萬個基因的核苷酸序列,以繪制人類基因圖譜,解讀遺傳信息,其研究成果已廣泛用于醫(yī)學研究與診療。 
 
從2011年開始,我國也開始組建國家基因庫,國家基因庫擁有“三庫兩平臺”。“三庫”即以存儲為主要功能的生物資源樣本庫、生物信息數(shù)據(jù)庫、生物活體庫;“兩平臺”是數(shù)字化平臺、合成與編輯平臺,分別從事基因的“讀”和“寫”。如今,生物存儲、基因測序、基因合成與編輯成為這座世界級基因庫的核心業(yè)務單元。
 
如果把基因測序看作是“讀懂”人類生命的密碼,合成與編輯平臺的工作就是“編寫”。
 
“金剛狼”、“蜘蛛俠”,這些好萊塢大片里的超級英雄大家應該都耳熟能詳,其實,他們都有一個共同特點,那就是他們都通過基因編輯技術改造了生殖細胞。
 
在本世紀有兩個最重要的成果,干細胞和基因編輯。干細胞給人類健康帶來了很大的希望,全世界臨床研究注冊中干細胞研究超過7000例。
 
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”,實現(xiàn)對特定DNA片段的敲除、加入等的一項技術。而CRISPR/Cas9技術自問世以來,就有著其它基因編輯技術無可比擬的優(yōu)勢,技術不斷改進后,更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
 
對于基因編輯的對象,由于普通細胞多數(shù)已分化完全,編輯后無法增殖分化并替換病變組織或器官,因此,干細胞成為了基因編輯的一種理想細胞。利用基因編輯技術,將人體干細胞中的致病基因進行替換,從而產(chǎn)生正常的干細胞,再利用干細胞強大的增殖和分化能力,從而替代病變的組織器官,從而達到治療疾病的作用。
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